Bài chi tiết: Liệu pháp tế bào gốc

Liệu pháp tế bào gốc là việc sử dụng tế bào gốc trong điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh. Cấy ghép tủy xương là một hình thức liệu pháp tế bào gốc đã được sử dụng trong nhiều năm mà không có bất kỳ tranh cãi nào. Không có liệu pháp tế bào gốc nào ngoài ghép tủy xương được sử dụng rộng rãi.[65][66]

Ưu điểm

Điều trị bằng tế bào gốc có thể làm giảm các triệu chứng và tình trạng của bệnh. Việc làm giảm các triệu chứng có thể cho phép bệnh nhân giảm lượng thuốc trong việc điều trị bệnh. Điều trị bằng tế bào gốc cung cấp kiến thức và hiểu biết về tế bào và mở ra các hướng điều trị mới trong tương lai.[67]

Nhược điểm

Việc điều trị tế bào gốc có thể cần đến sự ức chế miễn dịch do cần chiếu xạ (radiation) trước khi cấy ghép để loại bỏ các tế bào trước đó của bệnh nhân, hoặc bởi vì hệ thống miễn dịch của bệnh nhân có thể tấn công các tế bào gốc. Một cách tiếp cận để tránh thải loại cấy ghép là sử dụng các tế bào gốc từ chính bệnh nhân đang được điều trị.

Tính đa năng trong các tế bào gốc cũng gây khó khăn trong việc biệt hoá thành một loại tế bào cụ thể. Cũng rất khó để thu được chính xác loại tế bào cần thiết sau quá trình biệt hoá, bởi vì không phải tất cả các tế bào trong một quần thể đều biệt hoá một cách thống nhất. Các tế bào không biệt hoá có thể tạo các mô mà không phải tạo thành các loại tế bào mong muốn.[67]

Một số tế bào gốc hình thành các khối u sau khi cấy,[68] sự đa năng có liên quan đến sự hình thành khối u; đặc biệt trong tế bào gốc phôi thai, tế bào gốc bào thai, các tế bào gốc đa năng iPS. Các tế bào gốc bào thai tạo thành các khối u mặc dù có tính đa năng multipotency.[69]